FDA schválila Isembyld, první lék proti úbytku svalů u pacientů se SMA

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil 11. září 2026 lék Isembyld od společnosti Scholar Rock, který je prvním přípravkem cíleným přímo na ztrátu svalové hmoty u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA). Jde o významný milník v léčbě tohoto vzácného neuromuskulárního onemocnění, které postihuje motorické neurony a vede k progresivnímu úbytku svalové síly.

Isembyld je určen dospělým i dětem od dvou let věku, kteří již podstupují standardní terapii cílenou na gen SMN2. Dosavadní léčba SMA se soustředila především na zvýšení produkce proteinu SMN, jenž je u pacientů s tímto onemocněním nedostatečný. Nový lék od Scholar Rock jde jiným směrem – zaměřuje se na samotnou svalovou tkáň a snaží se zabránit jejímu úbytku, čímž doplňuje účinek stávajících terapií.

Schválení opírá o výsledky klinické studie, v níž mladí pacienti užívající Isembyld v kombinaci s lékem cíleným na SMN2 vykazovali po roce léčby zlepšení motorických dovedností. Skupina, která dostávala placebo, naopak zaznamenala pokles motorických funkcí. Tento rozdíl podle společnosti potvrzuje, že kombinace obou přístupů – genetického i svalového – přináší pacientům reálný přínos, který samotná terapie cílená na SMN2 nedokáže zajistit.

„Dnešní schválení Isembyldu FDA znamená rozhodující okamžik pro komunitu SMA,“ uvedl David Hallal, generální ředitel společnosti Scholar Rock, po oznámení rozhodnutí úřadu.

Spinální svalová atrofie je genetické onemocnění způsobené mutací genu SMN1, které vede k postupné ztrátě motorických neuronů v míše a mozkovém kmeni. Důsledkem je svalová slabost a atrofie, jež může v těžkých případech ohrozit schopnost dýchat či polykat. Přestože v posledních letech přinesly terapie cílené na gen SMN2 zásadní zlepšení prognózy pacientů, řada z nich i nadále trpí ztrátou svalové hmoty a funkce, kterou tyto léky plně neřeší.

Isembyld představuje první schválenou možnost, jak tento zbývající problém řešit přímým zásahem do procesu svalového úbytku, nikoli pouze prostřednictvím genetické substituce. Odborníci na vzácná onemocnění očekávají, že díky kombinaci obou typů terapie budou moci pacienti dosáhnout lepších funkčních výsledků, než jaké nabízela dosavadní standardní léčba samotná.

Scholar Rock, biotechnologická společnost specializující se na vývoj léků zaměřených na regulaci růstových faktorů, vyvíjela Isembyld po několik let jako součást svého programu zaměřeného na svalová a neuromuskulární onemocnění. Schválení FDA nyní otevírá cestu k jeho zavedení do klinické praxe v USA, přičemž společnost očekává rozšíření dostupnosti léku pro pacienty se SMA v následujícím období.

Pro pacientskou komunitu, která již roky čeká na doplnění stávajících terapií o možnost přímo ovlivnit svalovou funkci, představuje schválení Isembyldu důležitý krok vpřed. Lékaři i pacientské organizace nyní budou sledovat, jak se nová terapie osvědčí v běžné klinické praxi mimo kontrolované podmínky klinických studií.