FDA schválila brepocitinib, první perorální lék na vzácnou dermatomyozitidu

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil ve čtvrtek 27. srpna 2026 novou léčbu pro pacienty s dermatomyozitidou, vzácným autoimunitním onemocněním. Lék vyvinula společnost Roivant Sciences prostřednictvím své dceřiné firmy Priovant Therapeutics. Jedná se o brepocitinib, který bude na trh uváděn pod obchodním názvem Lisraya.

Dermatomyozitida patří mezi vzácná onemocnění, která postihují svalovou i kožní tkáň. Typickými projevy jsou svalová slabost a bolestivá kožní vyrážka, jež pacientům výrazně komplikují běžný život. Nemoc má autoimunitní charakter, tělo tedy napadá vlastní tkáně, což vede k postupnému oslabování svalů a k chronickým kožním potížím. V USA se s touto diagnózou potýká podle odhadů mezi 40 000 a 70 000 lidmi.

Nově schválený lék se od dosavadních terapií liší především způsobem podávání. Brepocitinib se užívá formou tablety jednou denně, což pacientům usnadňuje léčbu ve srovnání s injekčními přípravky nebo infuzemi, které se u autoimunitních onemocnění často používají. Perorální forma léku tak představuje pro nemocné praktičtější alternativu v každodenním užívání.

Schválení FDA je významným krokem pro společnosti Roivant a Priovant, které se dlouhodobě zaměřují na vývoj léčby vzácných a obtížně léčitelných onemocnění. Dermatomyozitida patří mezi diagnózy, pro které dosud existovalo jen omezené množství schválených terapií, a nový lék tak rozšiřuje možnosti péče o tuto skupinu pacientů.

Vzhledem k nízkému počtu postižených ve srovnání s běžnějšími nemocemi patří dermatomyozitida mezi takzvaná vzácná onemocnění, jejichž léčba bývá obtížnější kvůli menšímu objemu klinických dat a omezenému počtu pacientů zapojených do studií. Schválení nového léku proto představuje důležitý krok pro odbornou i pacientskou komunitu, která se dlouhodobě potýká s nedostatkem terapeutických možností.

Lisraya bude v USA dostupná pacientům, kterým lékaři diagnostikují dermatomyozitidu a u nichž dosavadní léčba nepřinášela dostatečný efekt nebo byla spojena s komplikacemi. Podrobnosti o cenové dostupnosti a distribuci na trhu zatím společnosti Roivant a Priovant nezveřejnily.