Servier: lék sevasemten selhal v klíčové studii u Beckerovy dystrofie

Francouzská farmaceutická společnost Servier si v úterý připsala těžkou ránu: který letos v létě koupila za 1,55 miliardy dolarů předem a až 1,1 miliardy dolarů v milnících (celkem až 2,65 miliardy dolarů), v klíčové studii nezpomalil průběh Beckerovy svalové dystrofie. Informaci přinesl zpravodaj serveru STAT Jason Mast.

Sevasemten původně vyvinula americká společnost Edgewise Therapeutics. Servier jej v červnu získal za 1,55 miliardy dolarů v hotovosti, k tomu se přidává přibližně miliarda dolarů v případných milníkových platbách, které by se vyplácely při splnění stanovených podmínek. Cílem akvizice bylo dostat na trh první léčbu pro pacienty s Beckerovou svalovou dystrofií, vzácnou formou svalové dystrofie, pro kterou dosud žádná schválená terapie neexistuje.

Pivotní studie fáze 3 s názvem GRAND CANYON, placebem kontrolovaná a dlouhodobá, neprokázala, že by sevasemten zpomaloval postup onemocnění. Výsledek je o to nepříjemnější, že studie měla poskytnout data nezbytná pro případné schválení léku regulačními úřady. Právě na ni se upínaly naděje pacientů i investorů.

Zklamání umocňuje i to, že dřívější, menší randomizovaná studie ukázala slibné výsledky. Právě ty přispěly k tomu, že o lék projevil zájem velký farmaceutický hráč a že se z něj stala atraktivní akvizice. Nyní se ukazuje, že předchozí pozitivní signál se v rozsáhlejším a delším hodnocení nepotvrdil.

Servier výsledky okomentoval opatrně. Podle společnosti nejsou data ze studie GRAND CANYON „v souladu s určitými zjištěními z předchozích klinických studií“. Firma uvedla, že nyní provádí komplexní analýzu celého datasetu a zároveň ji porovnává s relevantními dřívějšími klinickými údaji. Zatím nespecifikovala, k jakým závěrům může analýza vést ani jaký to bude mít dopad na další vývoj léku.

Beckerova svalová dystrofie patří k nemocem, u nichž dochází k postupné ztrátě svalové síly. Pacienti i lékaři dlouhodobě čekají na terapii, která by dokázala progresi zpomalit. Neúspěch studie tak znamená, že tato mezera v léčbě zůstává dál nezaplněna.

Pro Servier, který patří mezi významné francouzské farmaceutické firmy, jde o nepříjemnou zkušenost s velkou investicí do vývoje léku. Akvizice proběhla teprve před několika měsíci a hotovostní část transakce už byla vyplacena. Milníkové platby, které tvoří zbývající část možné hodnoty obchodu, jsou naopak podmíněné dalším vývojem, jenž je nyní nejistý.

Zda se z podrobné analýzy podaří vyčíst vysvětlení rozporu mezi oběma studiemi, zůstává otevřené. Servier žádné další kroky ani časový rámec nepřiblížil. Společnost pouze potvrdila, že výsledky pečlivě zkoumá a že chce data vyhodnotit v širším kontextu dosavadních klinických poznatků o sevasemtenu.