Sanofi hlásí nedostatek léků Myozyme a Nexviazyme kvůli výrobním problémům v Irsku

Farmaceutická společnost Sanofi čelí nedostatku dvou léků určených pro pacienty s Pompeho nemocí, vzácným genetickým onemocněním postihujícím svalovou tkáň. Problém se týká přípravků Myozyme, který představuje starší standard léčby, a Nexviazyme, novější terapie zavedené jako jeho nástupce. Oba léky mají nyní omezené zásoby a pacienti i lékaři byli o situaci informováni jak v USA, tak v Evropě.

Nedostatek se objevil poté, co americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vydal varování ohledně výrobních problémů v irském závodě společnosti. Příčinou potíží je zúžení v konečné fázi výroby a problémy s kontrolou kvality v závodě ve Waterfordu, který hraje klíčovou roli v celém výrobním řetězci obou léků.

Zmíněný závod je zodpovědný za takzvané uvolňování šarží, tedy proces, který zahrnuje konečné ověření kvality vyrobených léčiv a jejich schválení pro distribuci na trh. Jakékoliv zpomalení nebo komplikace v této fázi se tak přímo promítají do dostupnosti hotových přípravků pro pacienty, kteří na tuto léčbu často závisí dlouhodobě a pravidelně.

Pompeho nemoc je vzácné dědičné onemocnění způsobené nedostatkem enzymu, který je nezbytný pro odbourávání glykogenu ve svalových buňkách. Bez léčby dochází k postupnému hromadění glykogenu, což vede k oslabování svalů, včetně těch dýchacích a srdečních. Léky Myozyme a Nexviazyme patří mezi enzymatické substituční terapie, které pacientům chybějící enzym dodávají a zpomalují tak progresi nemoci.

Sanofi o situaci informovalo pacientské organizace a ošetřující lékaře, aby mohli případně upravit léčebné plány a připravit se na možné omezení dodávek. Podrobnosti o tom, jak dlouho nedostatek potrvá nebo jaká opatření společnost přijímá k obnovení plné výrobní kapacity, zatím nebyly veřejně specifikovány.

Situace vyvolává obavy zejména mezi pacienty, pro něž je pravidelná infuzní léčba nezbytná k udržení funkčního stavu svalů a prevenci závažných komplikací. Vzhledem k tomu, že Pompeho nemoc patří mezi vzácná onemocnění, je okruh dostupných léčebných možností omezený a alternativy k oběma přípravkům prakticky neexistují, což činí výpadek dodávek obzvláště citlivým tématem pro postižené rodiny i odborné lékařské kruhy na obou stranách Atlantiku.