Novartis oznámil neúspěch klíčové studie léku pelacarsen na snížení kardiovaskulárních rizik

Švýcarská farmaceutická společnost Novartis oznámila 4. září 2026 neúspěch klinického hodnocení fáze 3 svého experimentálního kardiovaskulárního léku pelacarsen. Studie s názvem HORIZON, jejíž výsledky byly zveřejněny v Cambridge ve státě Massachusetts, ukázala, že lék neprokázal statisticky významné snížení rizika kardiovaskulární smrti ani výskytu akutních příhod, jako jsou infarkt myokardu nebo mrtvice, ve srovnání s placebem.

Pelacarsen byl vyvíjen jako lék určený ke snížení hladiny lipoproteinu (a), zkráceně Lp(a) – kombinace lipidu a proteinu, která je geneticky podmíněná a u řady pacientů výrazně zvyšuje riziko srdečně-cévních onemocnění. Na rozdíl od cholesterolu LDL, jehož hladinu lze ovlivnit životním stylem, dietou nebo běžně dostupnými léky jako jsou statiny, hladina Lp(a) je téměř výhradně určena geneticky a dosavadní léčebné možnosti byly velmi omezené. Právě proto vkládala farmaceutická odvětví do vývoje léků cílených na Lp(a) značné naděje.

Studie HORIZON byla jednou z klíčových zkoušek, které měly ověřit takzvanou hypotézu Lp(a) – tedy předpoklad, že snížení hladiny tohoto rizikového faktoru povede k reálnému poklesu kardiovaskulárních příhod u pacientů. Přestože pelacarsen dříve v raných fázích výzkumu prokazoval schopnost výrazně snižovat hladiny Lp(a) v krvi, výsledky fáze 3 ukázaly, že toto biochemické snížení se nepřeneslo do klinicky významného přínosu pro pacienty.

Pro Novartis představuje tento výsledek významnou neúspěšnou zkoušku, protože společnost do vývoje pelacarsenu investovala značné prostředky a lék byl považován za jeden z potenciálně nejvýznamnějších přírůstků do portfolia kardiovaskulárních léčiv. Neúspěch má dopad nejen na samotnou firmu, ale i na širší snahy farmaceutického průmyslu zaměřit se na Lp(a) jako na nový terapeutický cíl v prevenci srdečních onemocnění.

Odborníci na kardiovaskulární medicínu budou muset výsledky studie HORIZON pečlivě analyzovat, aby zjistili, zda selhání souvisí se specifickým mechanismem účinku pelacarsenu, s výběrem pacientů zařazených do studie, nebo zda zpochybňuje samotný koncept, že snížení hladiny Lp(a) automaticky vede ke snížení kardiovaskulárního rizika. Otázka, zda je Lp(a) skutečně kauzálním rizikovým faktorem, anebo pouze markerem přidruženým k jiným patologickým procesům, zůstává předmětem odborné diskuse.

Výsledky studie mohou mít dopad i na další společnosti, které vyvíjejí vlastní léky zaměřené na snižování Lp(a). Případný neúspěch pelacarsenu tak může zvýšit opatrnost investorů i regulačních orgánů vůči celé této terapeutické kategorii, dokud nebudou k dispozici výsledky dalších probíhajících studií zkoumajících podobné látky.

Novartis se k dalším krokům v souvislosti s vývojem pelacarsenu zatím podrobněji nevyjádřil. Otázkou zůstává, zda společnost bude v programu pokračovat s úpravou cílové populace pacientů, nebo zda vývoj v této indikaci zcela ukončí. Jisté je, že výsledky studie HORIZON představují citelnou ránu pro snahy najít účinnou léčbu založenou na cílení Lp(a), jednoho z běžně se vyskytujících, ale dosud obtížně léčitelných rizikových faktorů kardiovaskulárních onemocnění.